HeartBeat.bio und Boehringer schmieden Gentherapie-Allianz

Der Wiener Herzspezialist HeartBeat.bio AG und die Boehringer Ingelheim GmbH & Co. KG werden künftig gemeinsam gentherapeutische Therapien für erbliche Kardiomyopathien entwickeln. In die Partnerschaft bringt Boehringer Ingelheim seine Expertise in der Gentherapie erblicher Kardiomyopathien ein. Über den Boehringer Ingelheim Venture Fonds hatte sich Boehringer Ingelheim an zwei Investitionsrunden der Nuevocor Pte Ltd. (Singapur) im Gegenwert von 69 Mio. US-Dollar beteiligt. Das Unternehmen entwickelt präklinisch eine AAV-basierte Gentherapie für dilatative Kardiomyopathie. Ziel dabei ist es, ein funktionelles LMNA-Gen in Kardiomyozyten einzubringen. Daneben sind in dieser Indikation fünf weitere ursächliche Genmutationen bekannt (TTN, RBM20, DSP, SCN5A und FLNC). In der Indikation hypertrophe Kardiomyopathie gibt es ebenfalls sechs häufige Mutationen (MYH7, MYBPC3, TNNT2, TNNI3, TPM1, ACTC1). Daneben sind ein Dutzend Mutationen bekannt, die zu arrhythmogenen Kardiomyopathien führen.

HeartBeat.bio stellt in der Kooperation seine automatisierte Cardioid-Drug-Discovery-Plattform zur Verfügung. Eine vollautomatisierte Lösung zur Kultur der Kardiomyozyten-basierten Herzorganoide aus induziert pluripotenten Stammzellen (iPSCs) präsentierte das 2021 gegründete Start-up vor zwei Jahren auf der 5. SLAS-Europe-Konferenz in Barcelona gemeinsam mit Molecular Devices. Die Plattform hat in Pilotstudien ihre Relevanz demonstriert, einschließlich ihrer Anwendbarkeit für pharmakologische Experimente mit Adeno-assoziierten Viren (AAV). „Durch die Modellierung genetischer Kardiomyopathien in menschlichen Herzorganoiden können wir potentielle Therapien mit beispielloser Präzision und Geschwindigkeit screenen und profilieren“, so Michael Krebs, CEO von HeartBeat.bio.

Die Partnerschaft mit Boehringer Ingelheim adressiert den ungedeckten Bedarf an kausalen Therapien für Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Genetische Kardiomyopathien – einschließlich hypertropher, dilatativer und arrhythmogener Formen – sind eine der häufigsten Ursachen für Herzinsuffizienz und plötzlichen Herztod, insbesondere bei jüngeren Menschen. In den Pharmamärkten USA, Deutschland, Frankreich, Italien, Spanien, Großbritannien und Japan sind schätzungsweise eine Million Menschen von ihnen betroffen, mit oft nur begrenzten Behandlungsoptionen.

Boehringer Ingelheim hat bereits zuvor mit Heartbeat.Bio zusammengearbeitet und auch zur Entwicklung der Cardioid-Plattform beigetragen. Finanzielle oder sonstige Details der Kooperation wurden nicht veröffentlicht. Vergleichbare Kooperationen in der Vergangenheit beinhalteten Vorabzahlungen im zweistelligen und Meilensteine im mittleren sechsstelligen Millionen-US-Dollar-Bereich.